El
Martes 19, los científicos dijeron que habían tratado de hemofilia
a perros mediante la fijación de un gen defectuoso, esto también
marca un paso adelante en el tratamiento de la enfermedad en los
seres humanos.
La
hemofilia A, la forma más común de la enfermedad hemorrágica
hereditaria, ocurre en aproximadamente 1 de cada 10.000 hombres.
Se
produce a través de un gen defectuoso, difundida a través de la
línea materna, que causa una deficiencia de una proteína coagulante
denominada Factor VIII.
Actualmente
no existe una cura. La hemorragia incontrolada se trata mediante la
inyección de coagulante, aunque el sistema inmunológico de algunos
pacientes puede reaccionar a esto.
Un
equipo dirigido por David Wilcox en el Colegio Médico de Wisconsin
en Milwaukee utiliza un virus como un microscópico Caballo de Troya
en las pruebas en los perros.
Ellos
están metidos en una versión que funciona en un gen llamado ITGA2B
en un virus inofensivo.
Después,
el virus se utilizó para "infectar" a tres perros con
hemofilia A, la entrega del buen gen en las células madre que
producen las plaquetas, o fragmentos de células diminutas que
coagulan la sangre.
Dos de
los perros que habían producido los niveles más altos del factor
VIII, después de la terapia no tuvieron episodios de la hemorragia
severa durante los dos años y medio de duración del estudio.
Ninguno
de los tres perros han requerido medicamentos para suprimir su
sistema inmune después de haber recibido el nuevo gen, según el
estudio, que aparece en la revista Nature Communications.
La
terapia génica se basa en la idea de que heredan enfermedades que
pueden ser combatidas por ranurar en funcionamiento de los genes para
reemplazar los defectuosos.
Esto
irrumpió en la escena médica a finales de 1990 y es una de las
zonas más atractivas de la biotecnología, ofreciendo la promesa
teórica de bloquear o revertir la enfermedad heredada.
Pero
esta nueva frontera también ha sido afectada por algunos reveses, en
particular una respuesta inesperada o incontrolable del sistema
inmunológico.
Hasta el
momento, los éxitos han sido escasos, limitados a los trastornos de
un único gen en lugar de complejos de múltiples trastornos de genes
que dan cuenta de las enfermedades más comunes.
En
julio, los científicos en Italia dijeron que habían tratado a seis
niños con leucodistrofia metacromática, una enfermedad del sistema
nervioso que es causada por mutaciones en el gen ARSA.
Los
científicos consideran fundamental poder mejorar las terapias para
controlar las hemorragias en este tipo de pacientes. Por eso, los
resultados de este trabajo, en los perros, sugieren que la terapia
génica puede proporcionar un control eficaz a largo plazo de la
hemorragia en pacientes con hemofilia A.
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Por: Erik Farina (Psicólogo Canino)
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