viernes, 22 de noviembre de 2013

La terapia génica un tratamiento muy prometedor para los perros con hemofilia.

El Martes 19, los científicos dijeron que habían tratado de hemofilia a perros mediante la fijación de un gen defectuoso, esto también marca un paso adelante en el tratamiento de la enfermedad en los seres humanos.

La hemofilia A, la forma más común de la enfermedad hemorrágica hereditaria, ocurre en aproximadamente 1 de cada 10.000 hombres.

Se produce a través de un gen defectuoso, difundida a través de la línea materna, que causa una deficiencia de una proteína coagulante denominada Factor VIII.

Actualmente no existe una cura. La hemorragia incontrolada se trata mediante la inyección de coagulante, aunque el sistema inmunológico de algunos pacientes puede reaccionar a esto.

Un equipo dirigido por David Wilcox en el Colegio Médico de Wisconsin en Milwaukee utiliza un virus como un microscópico Caballo de Troya en las pruebas en los perros.

Ellos están metidos en una versión que funciona en un gen llamado ITGA2B en un virus inofensivo.

Después, el virus se utilizó para "infectar" a tres perros con hemofilia A, la entrega del buen gen en las células madre que producen las plaquetas, o fragmentos de células diminutas que coagulan la sangre.

Dos de los perros que habían producido los niveles más altos del factor VIII, después de la terapia no tuvieron episodios de la hemorragia severa durante los dos años y medio de duración del estudio.

Ninguno de los tres perros han requerido medicamentos para suprimir su sistema inmune después de haber recibido el nuevo gen, según el estudio, que aparece en la revista Nature Communications.

La terapia génica se basa en la idea de que heredan enfermedades que pueden ser combatidas por ranurar en funcionamiento de los genes para reemplazar los defectuosos.

Esto irrumpió en la escena médica a finales de 1990 y es una de las zonas más atractivas de la biotecnología, ofreciendo la promesa teórica de bloquear o revertir la enfermedad heredada.

Pero esta nueva frontera también ha sido afectada por algunos reveses, en particular una respuesta inesperada o incontrolable del sistema inmunológico.

Hasta el momento, los éxitos han sido escasos, limitados a los trastornos de un único gen en lugar de complejos de múltiples trastornos de genes que dan cuenta de las enfermedades más comunes.

En julio, los científicos en Italia dijeron que habían tratado a seis niños con leucodistrofia metacromática, una enfermedad del sistema nervioso que es causada por mutaciones en el gen ARSA.

Los científicos consideran fundamental poder mejorar las terapias para controlar las hemorragias en este tipo de pacientes. Por eso, los resultados de este trabajo, en los perros, sugieren que la terapia génica puede proporcionar un control eficaz a largo plazo de la hemorragia en pacientes con hemofilia A.

Copyright © Psicolmascot. Por: Erik Farina (Psicólogo Canino)


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